Über seltene Erkrankungen
AL-Amyloidose
Komplementerkrankungen
Das Komplementsystem ist ein wichtiger Bestandteil des angeborenen Immunsystems. Wenn es zu Fehlfunktionen im Komplementsystem kommt, können verschiedene, meist schwerwiegende Erkrankungen hervorgerufen werden: Die sogenannten Komplementerkrankungen. Alexion konzentriert seine Forschungsaktivitäten auf neuartige Wirkstoffe mit Fokus auf die Komplementkaskade und setzt hierbei seinen Schwerpunkt insbesondere auf die Bereiche Hämatologie, Nephrologie und Neurologie. Erfahren Sie hier mehr über komplementvermittelte Erkrankungen:
Neurofibromatose Typ 1
Neurofibromatose Typ 1 (NF1) ist eine seltene genetische Erkrankung und wird üblicherweise im frühen Kindesalter diagnostiziert. Sie tritt bei ca. 1 von 3000 Menschen auf. Die Ursache ist eine Veränderung des NF1-Gens wodurch eine Vielzahl von unterschiedlichen Symptomen entstehen kann, u.a. die Entwicklung von sogenannten Neurofibromen. Erfahren Sie hier mehr über die Diagnose, Symptome und Behandlungsmöglichkeiten der Neurofibromatose Typ 1.
Stoffwechselerkrankungen
Stoffwechselerkrankungen zeichnen sich durch Störungen eines oder mehrerer Stoffwechselwege im Körper aus. Aus diesem Grund können sich diese Erkrankungen auf eine Vielzahl von Organen auswirken und sehr unterschiedliche Symptome aufweisen. Die seltenen Stoffwechselerkrankungen Hypophosphatasie (HPP) und Lysosomale saure Lipase-Defizienz (LAL-D) gehören zu den Orphan Diseases (seltenen Erkrankungen) und sind Teil des therapeutischen Kernbereichs von Alexion. Erfahren Sie hier mehr über seltenen Stoffwechselerkrankungen und die Therapiegebiete HPP und LAL-D.
